目的:探索癌症研究之友(Friends of Cancer Research)真实世界证据(real world evidence,RWE)试点项目构建的真实世界研究终点框架,在基于中国医院数据源生成评价小细胞肺癌术后患者治疗效果的真实世界研究终点的性能。方法:构建评价小...目的:探索癌症研究之友(Friends of Cancer Research)真实世界证据(real world evidence,RWE)试点项目构建的真实世界研究终点框架,在基于中国医院数据源生成评价小细胞肺癌术后患者治疗效果的真实世界研究终点的性能。方法:构建评价小细胞肺癌术后患者治疗效果的真实世界总生存期(real world overall survival,rwOS)、无病生存期(real world disease-free survival,rwDFS)、疾病进展时间(real world time to progression,rwTTP),纳入2005—2014年在本院诱导化疗后进行手术的80例小细胞肺癌患者数据进行分析验证。结果:rwDFS、rwTTP与rwOS具有较好的相关性,在临床分期ⅠA~ⅡB的患者中较强,相关系数均达0.83。结论:癌症研究之友RWE框架可根据特定研究问题调整框架以评估真实世界终点,rwDFS与rwTTP具有作为诱导化疗后手术的小细胞肺癌患者临床获益替代终点的潜在价值。展开更多
本文基于英国国家卫生与临床优化研究所(National Institute for Health and Care Excellence,NICE)发布的《真实世界证据框架》,探讨其方法论创新及对我国医保准入决策的启示。在全球医保治理迈向价值驱动的背景下,真实世界证据(Real W...本文基于英国国家卫生与临床优化研究所(National Institute for Health and Care Excellence,NICE)发布的《真实世界证据框架》,探讨其方法论创新及对我国医保准入决策的启示。在全球医保治理迈向价值驱动的背景下,真实世界证据(Real World Evidence,RWE)已成为弥补随机对照试验局限、支撑医保精准购买的关键工具,其科学生成与规范应用至关重要。NICE框架以透明性、数据适用性与方法严谨性为三大支柱,系统构建了RWE的应用体系:通过倡导“目标试验模拟”来增强观察性研究的因果推断效力,并整合定性证据,以全面评估患者体验与临床实施路径。实践表明,该框架在癌症、数字疗法及罕见病等领域的评估中成效显著。我国正处于真实世界医保价值评价探索期,鉴于此,可重点从夯实数据治理基础、规范方法学标准、明晰实施路径三个维度着手,构建符合国情的本土化RWE应用体系。展开更多
文摘目的:探索癌症研究之友(Friends of Cancer Research)真实世界证据(real world evidence,RWE)试点项目构建的真实世界研究终点框架,在基于中国医院数据源生成评价小细胞肺癌术后患者治疗效果的真实世界研究终点的性能。方法:构建评价小细胞肺癌术后患者治疗效果的真实世界总生存期(real world overall survival,rwOS)、无病生存期(real world disease-free survival,rwDFS)、疾病进展时间(real world time to progression,rwTTP),纳入2005—2014年在本院诱导化疗后进行手术的80例小细胞肺癌患者数据进行分析验证。结果:rwDFS、rwTTP与rwOS具有较好的相关性,在临床分期ⅠA~ⅡB的患者中较强,相关系数均达0.83。结论:癌症研究之友RWE框架可根据特定研究问题调整框架以评估真实世界终点,rwDFS与rwTTP具有作为诱导化疗后手术的小细胞肺癌患者临床获益替代终点的潜在价值。
文摘本文基于英国国家卫生与临床优化研究所(National Institute for Health and Care Excellence,NICE)发布的《真实世界证据框架》,探讨其方法论创新及对我国医保准入决策的启示。在全球医保治理迈向价值驱动的背景下,真实世界证据(Real World Evidence,RWE)已成为弥补随机对照试验局限、支撑医保精准购买的关键工具,其科学生成与规范应用至关重要。NICE框架以透明性、数据适用性与方法严谨性为三大支柱,系统构建了RWE的应用体系:通过倡导“目标试验模拟”来增强观察性研究的因果推断效力,并整合定性证据,以全面评估患者体验与临床实施路径。实践表明,该框架在癌症、数字疗法及罕见病等领域的评估中成效显著。我国正处于真实世界医保价值评价探索期,鉴于此,可重点从夯实数据治理基础、规范方法学标准、明晰实施路径三个维度着手,构建符合国情的本土化RWE应用体系。
