摘要
Wilson病(WD)是一种常染色体隐性遗传性铜代谢障碍性疾病,ATP7B基因突变是该病的根本病因。基因及细胞治疗是最可能从根本治愈本病,最具前景的治疗途径。目前,国内外的基础研究主要是以质粒、腺病毒、慢病毒等为载体介导基因治疗。细胞移植的方法有肝细胞移植、胎儿肝祖细胞移植、骨髓干细胞移植、胚胎干细胞移植。本文就以上方法的基础研究以及对促进干细胞向肝细胞方向分化的因素作一综述。各种基因及细胞移植技术均能达到一定的治疗动物模型作用,但仍存在许多不足之处。促进干细胞向肝细胞方向分化的肝细胞核因子是重要的研究方向之一。
出处
《国际神经病学神经外科学杂志》
2009年第3期282-286,共5页
Journal of International Neurology and Neurosurgery