目的:探索西罗莫司治疗各类脉管性疾病的有效性和安全性。方法:采用单中心前瞻性设计,纳入各类脉管性疾病患儿,给予0.8 mg/m^(2)西罗莫司单药口服,每12 h 1次,目标血药浓度为5~15μg/L,28 d为1个治疗周期。通过影像学评估疗效,监测血药...目的:探索西罗莫司治疗各类脉管性疾病的有效性和安全性。方法:采用单中心前瞻性设计,纳入各类脉管性疾病患儿,给予0.8 mg/m^(2)西罗莫司单药口服,每12 h 1次,目标血药浓度为5~15μg/L,28 d为1个治疗周期。通过影像学评估疗效,监测血药浓度和用药期间不良反应。结果:27例脉管性疾病患儿中,18例血管瘤和9例脉管畸形。在治疗的前6个周期内,瘤体体积呈持续缩小趋势,后续治疗缩小速率减缓。治疗6个周期后,24例(88.9%)患儿达到客观缓解(ORR),其中13例完全缓解(CR)、11例部分缓解(PR);治疗12个周期后ORR提升至96.3%(26/27),其中13例达到CR、13例达到PR。瘤体平均缩小(63.1±27.0)%,平均起效时间为(4.4±2.8)个治疗周期。15例患儿出现至少1次西罗莫司相关不良事件。更高的西罗莫司血药浓度(≥10μg/L)疗效更好,但不良事件发生率更高。结论:西罗莫司在各类脉管性疾病中有较好的疗效且耐受性良好。推荐治疗时间为6个疗程。西罗莫司血药浓度为10~15μg/L时疗效相对更好。展开更多
文摘目的:探索西罗莫司治疗各类脉管性疾病的有效性和安全性。方法:采用单中心前瞻性设计,纳入各类脉管性疾病患儿,给予0.8 mg/m^(2)西罗莫司单药口服,每12 h 1次,目标血药浓度为5~15μg/L,28 d为1个治疗周期。通过影像学评估疗效,监测血药浓度和用药期间不良反应。结果:27例脉管性疾病患儿中,18例血管瘤和9例脉管畸形。在治疗的前6个周期内,瘤体体积呈持续缩小趋势,后续治疗缩小速率减缓。治疗6个周期后,24例(88.9%)患儿达到客观缓解(ORR),其中13例完全缓解(CR)、11例部分缓解(PR);治疗12个周期后ORR提升至96.3%(26/27),其中13例达到CR、13例达到PR。瘤体平均缩小(63.1±27.0)%,平均起效时间为(4.4±2.8)个治疗周期。15例患儿出现至少1次西罗莫司相关不良事件。更高的西罗莫司血药浓度(≥10μg/L)疗效更好,但不良事件发生率更高。结论:西罗莫司在各类脉管性疾病中有较好的疗效且耐受性良好。推荐治疗时间为6个疗程。西罗莫司血药浓度为10~15μg/L时疗效相对更好。
