摘要
肥厚型心肌病(HCM)是一种常见的遗传性心血管疾病,其特征为心室壁增厚、收缩力增强及舒张功能受损,主要由心肌肌小节蛋白变异引起。这些变异导致超松弛状态心肌肌球蛋白数量减少,引发心肌过度收缩和能量消耗增加。传统HCM治疗效果有限,而新型心肌肌球蛋白抑制剂(玛伐凯泰和Aficamten)通过靶向分子机制发挥作用:玛伐凯泰通过稳定肌球蛋白超松弛状态,Aficamten则通过抑制磷酸释放,两者均能抑制肌球蛋白三磷酸腺苷酶活性,减少肌球蛋白-肌动蛋白横桥形成,从而逆转肌小节基因变异导致的病理生理表型。相较于玛伐凯泰,Aficamten具有半衰期短、肝药酶相互作用少、治疗窗口广等优势。多项临床研究证实,两者可显著改善梗阻性HCM患者的症状和生活质量,且安全性良好。该文对心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰和Aficamten的作用机制和临床研究进展进行介绍,以期助力HCM特异性药物临床使用。
作者
任笑雨
田庄
张抒扬
Ren Xiaoyu;Tian Zhuang;Zhang Shuyang(Department of Cardiology,Peking Union Medical College Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences&Peking Union Medical College,State Key Laboratory of Complex and Rare Diseases,Beijing 100730,China)
出处
《中华心血管病杂志》
北大核心
2025年第9期1083-1088,共6页
Chinese Journal of Cardiology
基金
中国医学科学院医学与健康科技创新工程项目中国罕见病的精准诊疗研究(CIFMS#2021-I2M-1-003)
国家重点研发计划罕见病多模态辅助诊疗平台建立及临床转化应用(2022YFC27031001)。
