摘要
基因治疗是指在体细胞中转入具有治疗价值的新的遗传物质，使其在体内稳定表达，在一段时期内持续提供蛋白药物可达到治疗目的。对于一些日常用药物难以奏效的内耳疾病来说无疑是一种有潜力的治疗方法。由于内耳存在血迷路屏障，使得一些如生长因子、细胞因子和酶类等大分子难以通过血迷路屏障并输送到靶部位而发挥生物学作用。另外，由于这些蛋白质分子的半衰期短，因而需要重复多次耳蜗内注射及徽泵灌注，技术上的复杂性大大限制了这类分子在内耳中的应用。故基因治疗的关键是建立有效的基因转移方法，以使目的基因得到高效率及长时间的表达。同时还要具备相应的调控手段。
出处
《国外医学（耳鼻咽喉科学分册）》
2001年第4期194-197,共4页
Foreign Medical Sciences(Section of Otolray Ngology Foreign Medical)
