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国内罕见病用药扩展的研发管线

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摘要 罕见病(RareDisease),是指流行率极低、很少见的疾病。世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.065%-0.1%之间;一般为严重性、慢性和危及生命的疾病或病变。迄今为止,国际确认的罕见病有五六千种,约占人类疾病的10%。在种类繁多的罕见病当中,约有80%是由于基因缺陷所导致。
作者 蔡德山
出处 《中国制药信息》 2013年第10期8-11,共4页
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