摘要
采用重组腺相关病毒 (rAAV)介导人凝血因子Ⅸ (hFⅨ )微基因在Ⅸ因子基因剔除小鼠骨骼肌中有效表达 .在构建的质粒中 ,rAAV两侧反转重复末端顺序中插入肌酸肌酶增强子 (MCK)和β肌动蛋白启动子 ( βA)调控下的hFⅨ微基因 (hFⅨm1 ) .直接肌肉注射高滴度rAAV( 2 .5× 1 0 11/mL) ,血友病B小鼠血浆hFⅨ最高表达量 2 5 6ng/mL ,凝血活性明显改善 .从hFⅨ表达时效曲线来看 ,hFⅨ水平在第 1 5天达到高峰 ,随后因血循环中抗hFⅨ抗体的出现而渐次下降 .该结果提示采用rAAV系统 ,体内直接途径开展血友病B基因治疗是值得进一步探索的方向 .
出处
《中国科学（C辑）》
CSCD
2000年第1期16-21,共6页
Science in China(Series C)
基金
国家自然科学基金!(批准号 :39880 0 19)
国家"八六三"高技术计划!(批准号 :86 3_Z2 0_0 2_0 1)
上海市博士后基金资助项目
