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反义寡核苷酸在杜氏肌营养不良基因治疗中的应用 被引量：1

The Application of Antisease Oligonudeotides in the Gene Therapy of Duchenne Muscular Dystrophy
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摘要 杜氏肌营养不良（DMD）是一种致死性X染色体连锁隐性遗传病，发病率高，患者多在30岁左右因心力衰竭和呼吸衰竭而死亡。近年来，在众多对DMD基因治疗方案中，反义寡核苷酸凭借其在肿瘤治疗和病毒控制中显示出的良好应用前景而受到研究人员的关注，他们利用反义寡核苷酸诱导基因中的特异外显子缺失以调控突变基因的表达，以此达到恢复具有功能的抗肌萎缩蛋白表达，并使DMD得到控制和治愈的目的。
作者 韦婷（综述） 屈艺（审校） 母得志（审校）
机构地区 四川大学华西医学中心生物化学与分子生物学教研室 四川大学华西第二医院儿科
出处 《国际儿科学杂志》 2007年第3期229-231,共3页 International Journal of Pediatrics
基金 国家自然科学基金资助项目（30570623） 教育部博士点基金资助项目（20050610094）
关键词 肌营养不良 杜氏 寡核苷酸类 反义 基因疗法
分类号 R746.2 [医药卫生—神经病学与精神病学]
  • 相关文献

参考文献20

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同被引文献10

引证文献1

二级引证文献1

国际儿科学杂志
2007年 第3期

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