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假肥大型肌营养不良症基因治疗新进展 被引量：2

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摘要 假肥大型肌营养不良症(DMD)的基因治疗涉及有关基因缺陷、启动基因、病毒载体、免疫系统的监控和载体介入骨骼肌的方法等。近来把研究焦点集中在辨别截短的、保留正常功能的抗肌萎缩蛋白(Dys)的翻译,设计一些微小型Dys cDNA以利于基因携带,并通过改进病毒载体携带基因功能,从而提高基因治疗DMD的效果并减轻免疫反应。基因修复、直接介入外源或上调utrophin也能改善DMD肌肉收缩功能。
作者 柳太云 张成
机构地区 中山大学附属第一医院神经科
出处 《国外医学（神经病学．神经外科学分册）》 2004年第3期293-296,共4页 Foreign Medical Sciences（Section On Neurology & Neurosurgery）
基金 卫生部临床学科重点项目资助(2001321)
关键词 假肥大型 肌营养不良症 基因治疗 DMD 遗传性
分类号 R596 [医药卫生—内科学]
  • 相关文献

参考文献19

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引证文献2

二级引证文献9

国外医学（神经病学．神经外科学分册）
2004年 第3期

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