目的:快速评价曲前列尼尔治疗肺动脉高压(PAH)的有效性、安全性和经济性,为临床药物选择和决策提供循证参考。方法:系统检索PubMed、Embase、Web of Science、Cochrane图书馆、Epistemonikos、英国约克大学卫生技术评估(HTA)数据库、中...目的:快速评价曲前列尼尔治疗肺动脉高压(PAH)的有效性、安全性和经济性,为临床药物选择和决策提供循证参考。方法:系统检索PubMed、Embase、Web of Science、Cochrane图书馆、Epistemonikos、英国约克大学卫生技术评估(HTA)数据库、中国知网和万方数据等中英文数据库,纳入曲前列尼尔对比安慰剂或其他药物治疗PAH的HTA报告、系统评价/Meta分析和药物经济研究,检索时限均为建库起至2020年5月1日。分别采用HTA checklist、AMSTA、卫生经济学评价报告标准共识量表评价纳入HTA、系统评价/Meta分析、药物经济学研究的文献质量,并进行描述性汇总分析。结果:共纳入文献18篇,其中HTA报告1篇、系统评价/Meta分析12篇、药物经济学研究5篇。有效性分析结果显示,相比于安慰剂,曲前列尼尔可显著延长PAH患者的6分钟步行距离(6-MWD)、降低其Borg呼吸困难评分(P<0.05),而对死亡率、临床恶化率、世界卫生组织(WHO)功能分级、入院治疗率和平均肺动脉压、肺血管阻力、心脏指数和平均右动脉压等指标无显著影响(P>0.05);此外,与安慰剂联合内皮素受体拮抗剂和/或磷酸二酯酶抑制剂比较,曲前列尼尔口服给药联合内皮素受体拮抗剂和/或磷酸二酯酶抑制剂能显著延长患者的6-MWD;与利奥西呱比较,曲前列尼尔可显著降低患者Borg呼吸困难评分。安全性分析结果表明,虽然接受曲前列尼尔治疗的患者因不能耐受不良反应(ADR)而停药的发生率有所增加(P<0.05),但严重不良事件(SAEs)的发生率与安慰剂和其他治疗药物比较均无显著性差异(P>0.05),且经吸入或静脉注射途径给药时患者的耐受性更好。经济性分析结果表明,虽然不同国家不同支付方的意愿支付阈值不同,但曲前列尼尔的增量成本-效果比高于意愿支付阈值。结论:曲前列尼尔治疗PAH具有良好的有效性,患者虽可能因不能耐受ADR而停药,但不会增加SAEs的发生风险;该药虽然价格偏高,但仍是临床治疗进展期或预后不良PAH患者的重要备选方案。展开更多
文摘目的:快速评价曲前列尼尔治疗肺动脉高压(PAH)的有效性、安全性和经济性,为临床药物选择和决策提供循证参考。方法:系统检索PubMed、Embase、Web of Science、Cochrane图书馆、Epistemonikos、英国约克大学卫生技术评估(HTA)数据库、中国知网和万方数据等中英文数据库,纳入曲前列尼尔对比安慰剂或其他药物治疗PAH的HTA报告、系统评价/Meta分析和药物经济研究,检索时限均为建库起至2020年5月1日。分别采用HTA checklist、AMSTA、卫生经济学评价报告标准共识量表评价纳入HTA、系统评价/Meta分析、药物经济学研究的文献质量,并进行描述性汇总分析。结果:共纳入文献18篇,其中HTA报告1篇、系统评价/Meta分析12篇、药物经济学研究5篇。有效性分析结果显示,相比于安慰剂,曲前列尼尔可显著延长PAH患者的6分钟步行距离(6-MWD)、降低其Borg呼吸困难评分(P<0.05),而对死亡率、临床恶化率、世界卫生组织(WHO)功能分级、入院治疗率和平均肺动脉压、肺血管阻力、心脏指数和平均右动脉压等指标无显著影响(P>0.05);此外,与安慰剂联合内皮素受体拮抗剂和/或磷酸二酯酶抑制剂比较,曲前列尼尔口服给药联合内皮素受体拮抗剂和/或磷酸二酯酶抑制剂能显著延长患者的6-MWD;与利奥西呱比较,曲前列尼尔可显著降低患者Borg呼吸困难评分。安全性分析结果表明,虽然接受曲前列尼尔治疗的患者因不能耐受不良反应(ADR)而停药的发生率有所增加(P<0.05),但严重不良事件(SAEs)的发生率与安慰剂和其他治疗药物比较均无显著性差异(P>0.05),且经吸入或静脉注射途径给药时患者的耐受性更好。经济性分析结果表明,虽然不同国家不同支付方的意愿支付阈值不同,但曲前列尼尔的增量成本-效果比高于意愿支付阈值。结论:曲前列尼尔治疗PAH具有良好的有效性,患者虽可能因不能耐受ADR而停药,但不会增加SAEs的发生风险;该药虽然价格偏高,但仍是临床治疗进展期或预后不良PAH患者的重要备选方案。
