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题名Tofersen的临床研究进展
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作者
王亚茹
王丽双
温雅静
阚红亮
章晓骅
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机构
南京正大天晴制药有限公司
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出处
《中国处方药》
2024年第5期170-171,共2页
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文摘
Tofersen是一种鞘内给药的反义寡核苷酸药物,用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS),其旨在通过诱导RNase H介导的超氧化物歧化酶1(SOD1)mRNA降解来减少SOD1蛋白的合成。本文着重对首款针对ALS的基因靶向疗法Tofersen的临床研究进展进行论述。
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关键词
反义寡核苷酸
肌萎缩侧索硬化症
tofersen
SOD1蛋白
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Keywords
Antisense oligonucleotides
Amyotrophic lateral sclerosis
tofersen
SOD1 protein
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分类号
R971
[医药卫生—药品]
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题名托夫生治疗肌萎缩侧索硬化症有效性和安全性研究进展
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作者
刘聪
刘鑫
彭英
张波
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机构
中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院药剂科
中国医学科学院北京协和医学院药物研究所天然药物活性物质与功能国家重点实验室
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出处
《中国药学杂志》
北大核心
2025年第15期1641-1647,共7页
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基金
中央高水平医院临床科研业务费资助(2022-PUMCH-B-059)。
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文摘
目的系统研究托夫生的作用机制、药效学、药动学、临床疗效及不良反应,为其临床合理应用提供科学依据。方法通过检索国内外相关文献及监管机构的审批资料,系统分析托夫生的药物设计、作用靶点、临床试验数据及安全性评估,并对其在肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)治疗中的应用前景进行探讨。结果托夫生是反义寡核苷酸(antisense oligonucleotide,ASO)药物,与超氧化物歧化酶1(SOD1)mRNA结合,减少突变SOD1蛋白的产生。托夫生可延缓疾病进展,长期使用安全性总体可控。结论托夫生是全球首个获批用于SOD1基因突变型ALS的ASO药物,其临床研究证实了ASO技术在神经退行性疾病治疗中的潜力。但其在中国患者中的长期疗效、干预时间和安全性等还需进一步研究。本研究为托夫生的临床合理应用及未来研究方向提供了重要参考。
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关键词
肌萎缩侧索硬化症
超氧化物歧化酶1基因突变
托夫生
临床疗效
不良反应
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Keywords
amyotrophic lateral sclerosis
SOD1 mutation
tofersen
clinical effect
adverse reaction
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分类号
R971
[医药卫生—药品]
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