目前新药研发高投入高失败率的“反摩尔定律(Eroom′s Law)”提示,现有药物研发将复杂人体系统简化为可研究模型(还原论方法)到最终回归复杂人体系统验证效果(系统论方法)存在转化研究上的巨大鸿沟。近年来全球创新药研发策略发生了两...目前新药研发高投入高失败率的“反摩尔定律(Eroom′s Law)”提示,现有药物研发将复杂人体系统简化为可研究模型(还原论方法)到最终回归复杂人体系统验证效果(系统论方法)存在转化研究上的巨大鸿沟。近年来全球创新药研发策略发生了两个重大变化:一是希望将表型药物发现(phenotypic drug discovery,PDD)和靶点药物发现(target-based drug discovery,TDD)结合起来以加速创新药研发,二是更加关注多靶点药物设计(multi-target drug design,MTDD)及其对疾病动态网络系统调节的重要性。研究发现,中医方剂及其组成药物衍生的方剂纳米体(formula-derived nanoparticles of TCM,FDN),包括中药外泌体(TCM-Exo)、中药汤剂体(TCM-Deco)、中药碳量子点(TCM-CDs)、中药成分本草体(TCM-Benc)等自组装纳米聚集体,可作为中药多成分药效物质递送的理想方式或载体,进而实现对疾病动态网络多靶点多层次立体靶向调控。笔者提出的方剂纳米体药物发现(formula-derived nanoparticles drug discovery,FDD),创新融合传统中医方剂配伍理论和现代纳米技术方法,可实现PDD和TDD的优势结合,为多靶点药物技术创新与新药发现提供新策略和新方案,有助于大幅度提高多靶点复方药物研发的成功率。展开更多
文摘目前新药研发高投入高失败率的“反摩尔定律(Eroom′s Law)”提示,现有药物研发将复杂人体系统简化为可研究模型(还原论方法)到最终回归复杂人体系统验证效果(系统论方法)存在转化研究上的巨大鸿沟。近年来全球创新药研发策略发生了两个重大变化:一是希望将表型药物发现(phenotypic drug discovery,PDD)和靶点药物发现(target-based drug discovery,TDD)结合起来以加速创新药研发,二是更加关注多靶点药物设计(multi-target drug design,MTDD)及其对疾病动态网络系统调节的重要性。研究发现,中医方剂及其组成药物衍生的方剂纳米体(formula-derived nanoparticles of TCM,FDN),包括中药外泌体(TCM-Exo)、中药汤剂体(TCM-Deco)、中药碳量子点(TCM-CDs)、中药成分本草体(TCM-Benc)等自组装纳米聚集体,可作为中药多成分药效物质递送的理想方式或载体,进而实现对疾病动态网络多靶点多层次立体靶向调控。笔者提出的方剂纳米体药物发现(formula-derived nanoparticles drug discovery,FDD),创新融合传统中医方剂配伍理论和现代纳米技术方法,可实现PDD和TDD的优势结合,为多靶点药物技术创新与新药发现提供新策略和新方案,有助于大幅度提高多靶点复方药物研发的成功率。
