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基于MMRM和Win Ratio的含砷中药复方治疗骨髓增生异常综合征RCT的疗效分析
1
作者 孙大湘 蒋佩珍 +5 位作者 邸海侠 吴冰 刘奇峰 刘健 梁嘉禾 唐旭东 《中国实验方剂学杂志》 北大核心 2026年第7期251-259,共9页
目的:使用重复测量数据的混合效应模型(MMRM)和分层复合结局(Win Ratio),对含砷中药复方治疗脾肾两虚、毒瘀阻滞型骨髓增生异常综合征(MDS)的一项随机对照试验进行二次分析,包括血液学疗效评估和不良反应的复合结局评价,以更全面地评估... 目的:使用重复测量数据的混合效应模型(MMRM)和分层复合结局(Win Ratio),对含砷中药复方治疗脾肾两虚、毒瘀阻滞型骨髓增生异常综合征(MDS)的一项随机对照试验进行二次分析,包括血液学疗效评估和不良反应的复合结局评价,以更全面地评估该方案的治疗效果。方法:应用MMRM、Win Ratio方法对一项前瞻性、多中心、双盲、随机对照研究进行疗效评价。送中国中医科学院西苑医院检验科检测患者入组时及各疗程末的血常规[血红蛋白浓度(HGB)、中性粒细胞计数(ANC)和血小板计数(PLT)],治疗后的生化指标[天冬氨酸氨基转移酶(AST)、丙氨酸氨基转移酶(ALT),血清肌酐(Cr),血清铁蛋白(SF)];记录入组时及治疗后的患者证候并根据中医病证疗效标准进行积分。采用MMRM分析观察组与对照组的血常规指标,该方法具有数据可信度高、反映干预与时间下的动态疗效的优点。采用Win Ratio方法根据优先级对中医证候积分和生化指标进行复合结局评价,验证含砷中药复方的临床安全性。结果:①MMRM分析:与本组治疗前比较,含砷中药复方组患者HGB显著升高、安慰剂组显著降低(P<0.01);与安慰剂组治疗后比较,含砷中药复方组患者的HGB显著升高,最小二乘(LS)均值差差异有统计学意义(P<0.01)。与本组治疗前比较,两组的ANC、PLT均差异无统计学意义;治疗后两组间的ANC、PLT及LS均值差差异均无统计学意义。②Win Ratio分析结果:含砷中药复方组在复合结局的比较中有显著优势,胜率为2.01[95%置信区间(CI)(1.24,3.27)](P<0.01),其安全性“获胜”的可能性是安慰剂组的2.01倍。含砷中药复方组的安全性优势主要来自中医证候积分、肾功能指标和铁储备能力指标,肝功能结局比较中获胜次数小于失败次数。结论:MMRM分析证明含砷中药复方可以显著改善脾肾两虚、毒瘀阻滞型MDS-难治性血细胞减少伴多系病态造血(RCMD)患者的HGB。该结论不受时间趋势及个体关系干扰,从方法学上提高了含砷中药复方治疗MDS疗效的可信度。Win Ratio评价复合中医证候、肝功能、肾功能和铁储备能力4个结局,证明了含砷中药复方具有提高患者生存质量、降低不良反应的综合优势。Win Ratio结局为不良反应评价提供了清晰的比较指标,使临床应用含砷中药复方的安全性更容易被监管机构、医疗人员和患者理解。 展开更多
关键词 青黄散 随机对照试验 疗效评价 分层复合结局(Win Ratio) 重复测量数据的混合效应模型(mmrm)
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定量纵向数据缺失值处理方法的模拟比较研究 被引量：14
2
作者 陈丽嫦 衡明莉 +1 位作者 王骏 陈平雁 《中国卫生统计》 CSCD 北大核心 2020年第3期384-388,共5页
目的比较末次观测结转法(LOCF)、重复测量的混合效应模型法(MMRM)、多重填补法(MI)在处理纵向缺失数据中的统计性能。方法以双臂设计、4次访视、3种访视间相关程度为应用背景,采用Monte Carlo模拟技术,产生模拟完整纵向数据后考虑两种... 目的比较末次观测结转法(LOCF)、重复测量的混合效应模型法(MMRM)、多重填补法(MI)在处理纵向缺失数据中的统计性能。方法以双臂设计、4次访视、3种访视间相关程度为应用背景,采用Monte Carlo模拟技术,产生模拟完整纵向数据后考虑两种缺失比例和三种缺失机制,即完全随机缺失(MCAR)、随机缺失(MAR)和非随机缺失(MNAR)的缺失数据集。以完整纵向数据的分析结果为基准,评价不同处理方法的统计性能,包括Ⅰ类错误、检验效能、组间疗效差的估计误差及其95%置信区间(95%CI)宽度。结果所有情况下,MMRM和MI均可控制Ⅰ类错误,检验效能略低于完整数据;LOCF大多难以控制Ⅰ类错误,检验效能变异较大。多数情况下MMRM和MI的点估计误差较低,LOCF则表现不稳定。所有情况下,MI的95%CI最宽,MMRM次之,LOCF最窄。结论 MCAR和MAR缺失机制下,MMRM与MI的统计性能相当,受各种因素影响较有规律,可根据实际情况选择其中一个作为主要分析。LOCF因填补方法的特殊性使得变异较小,精度较高,但其最大的缺陷是不够稳健且不能有效控制I类错误,需谨慎使用。基于MNAR缺失机制对缺失数据进行敏感性分析以考察试验结果的稳健性是必要的。 展开更多
关键词 缺失数据 纵向数据 末次观测结转法 重复测量的混合效应模型 多重填补
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假想策略下处理缺失数据的参照填补法 被引量：1
3
作者 黄清浩 甘世林 +8 位作者 仲子航 倪森淼 刘文 贺志强 尹健 王媛媛 耿睿 于浩 柏建岭 《中国卫生统计》 CSCD 北大核心 2023年第3期331-334,340,共5页
目的探讨参照填补法基于假想策略来处理缺失数据的统计学性能,为此策略下缺失数据的处理提供参考。方法通过SAS模拟产生不同缺失率、缺失机制的模拟数据,并采用三种参照填补法(J2R、CIR、CR)、LOCF和MMRM进行处理,比较基于五种方法处理... 目的探讨参照填补法基于假想策略来处理缺失数据的统计学性能,为此策略下缺失数据的处理提供参考。方法通过SAS模拟产生不同缺失率、缺失机制的模拟数据,并采用三种参照填补法(J2R、CIR、CR)、LOCF和MMRM进行处理,比较基于五种方法处理缺失后疗效估计的偏倚、均方误差、一类错误率和检验效能,并应用于一个实际临床试验数据。结果当两组疗效无差异时,参照填补法的偏倚和均方误差较LOCF、MMRM更低,LOCF、MMRM对应的一类错误率相对较大,参照填补法对应的一类错误率更为保守。当两组疗效存在差异时,参照填补法的偏倚和均方误差较LOCF、MMRM均更大,检验效能更低,且估计的治疗效应最保守,其中以J2R最甚。当缺失率较低时(低于10%),参照填补法的检验效能与其他方法相近,当缺失率较高时(高于10%),参照填补法检验效能过低。结论参照填补法是一种较为保守的填补方法。当数据缺失率较低时,可用于假想策略下缺失数据的填补,当缺失率较高时,可作为主估计目标的敏感性分析以考察试验结果对数据缺失机制假设的稳健性。 展开更多
关键词 参照填补法 假想策略 缺失数据 重复测量混合模型
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