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FDA批准Itvisma用于治疗脊髓性肌萎缩症
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作者 本刊(译) 《首都食品与医药》 2026年第6期6-6,共1页
近日,美国食品药品管理局(FDA)批准Itvisma用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),适用人群为经确认存在运动神经元1(SMN1)基因突变的2岁及以上儿童和成人患者。Itvisma由诺华基因治疗公司(Novartis Gene Therapies,Inc.)研制,其上市申请获得了FD... 近日,美国食品药品管理局(FDA)批准Itvisma用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),适用人群为经确认存在运动神经元1(SMN1)基因突变的2岁及以上儿童和成人患者。Itvisma由诺华基因治疗公司(Novartis Gene Therapies,Inc.)研制,其上市申请获得了FDA的快速通道资格、突破性疗法认定、优先审评资格以及孤儿药资格。 展开更多
关键词 SMA 诺华基因治疗公司 itvisma 脊髓性肌萎缩症 FDA
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