回顾性分析了美国食品药品监督管理局制造商和用户设施设备体验(Manufacturer and User Facility Device Experience,MAUDE)数据库2021年1月至2024年6月的弹簧圈不良事件,结合山东省内医院调研和专家论证情况指出了弹簧圈在临床使用过...回顾性分析了美国食品药品监督管理局制造商和用户设施设备体验(Manufacturer and User Facility Device Experience,MAUDE)数据库2021年1月至2024年6月的弹簧圈不良事件,结合山东省内医院调研和专家论证情况指出了弹簧圈在临床使用过程中存在的风险点并进行了原因分析,提出了落实注册人的主体责任、提高使用单位的专业技能、强化监管部门的监管力度等改进措施,为弹簧圈的安全使用提供了参考。展开更多
目的:本研究旨在分析2022年1月—2024年7月间美国FDA在新药申请(new drug application,NDA)过程中真实世界证据(real-world evidence,RWE)的使用情况及其对监管决策的影响,为基于RWE的药品审评决策和申请人新药研发提供参考。方法:通过...目的:本研究旨在分析2022年1月—2024年7月间美国FDA在新药申请(new drug application,NDA)过程中真实世界证据(real-world evidence,RWE)的使用情况及其对监管决策的影响,为基于RWE的药品审评决策和申请人新药研发提供参考。方法:通过查阅美国FDA官网的公共资源,提取2022年1月1日—2024年7月1日期间所有美国药物评价与研究中心(Center for Drug Evaluation and Research,CDER)批准的新分子实体(new molecular entity,NME)NDA申请的公开文件,分析RWE在NDA中的使用占比、类型、数据来源及支持作用。并总结美国FDA对RWE研究的反馈,包括研究设计、数据质量、偏倚与混杂因素控制等方面的问题。结果:研究发现,在纳入审查的77项NDA申请中,36项(47%)包含RWE研究;其中仅支持安全性的有19项(53%),仅支持有效性的有6项(17%),支持安全性和有效性的有11项(30%);作为主要证据提交的有9项(25%),作为支持性证据提交的有27项(75%);36项批准中17项(47%)是罕见病药品。美国FDA对RWE研究的反馈主要集中在研究设计问题、数据质量问题、偏倚与混杂因素控制不足等方面。结论:RWE在NDA中的应用日益广泛,但美国FDA在审评过程中提出了诸多局限性反馈。为了使RWE更好地支持审评决策,申请人应注重研究设计的科学性和严谨性、数据来源的可靠性和相关性以及研究过程的透明度,采用高质量的数据和科学的研究设计,以提高RWE在NDA中的适用性和可靠性。展开更多
文摘回顾性分析了美国食品药品监督管理局制造商和用户设施设备体验(Manufacturer and User Facility Device Experience,MAUDE)数据库2021年1月至2024年6月的弹簧圈不良事件,结合山东省内医院调研和专家论证情况指出了弹簧圈在临床使用过程中存在的风险点并进行了原因分析,提出了落实注册人的主体责任、提高使用单位的专业技能、强化监管部门的监管力度等改进措施,为弹簧圈的安全使用提供了参考。
文摘目的:本研究旨在分析2022年1月—2024年7月间美国FDA在新药申请(new drug application,NDA)过程中真实世界证据(real-world evidence,RWE)的使用情况及其对监管决策的影响,为基于RWE的药品审评决策和申请人新药研发提供参考。方法:通过查阅美国FDA官网的公共资源,提取2022年1月1日—2024年7月1日期间所有美国药物评价与研究中心(Center for Drug Evaluation and Research,CDER)批准的新分子实体(new molecular entity,NME)NDA申请的公开文件,分析RWE在NDA中的使用占比、类型、数据来源及支持作用。并总结美国FDA对RWE研究的反馈,包括研究设计、数据质量、偏倚与混杂因素控制等方面的问题。结果:研究发现,在纳入审查的77项NDA申请中,36项(47%)包含RWE研究;其中仅支持安全性的有19项(53%),仅支持有效性的有6项(17%),支持安全性和有效性的有11项(30%);作为主要证据提交的有9项(25%),作为支持性证据提交的有27项(75%);36项批准中17项(47%)是罕见病药品。美国FDA对RWE研究的反馈主要集中在研究设计问题、数据质量问题、偏倚与混杂因素控制不足等方面。结论:RWE在NDA中的应用日益广泛,但美国FDA在审评过程中提出了诸多局限性反馈。为了使RWE更好地支持审评决策,申请人应注重研究设计的科学性和严谨性、数据来源的可靠性和相关性以及研究过程的透明度,采用高质量的数据和科学的研究设计,以提高RWE在NDA中的适用性和可靠性。
