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FDA批准首款脑腱黄瘤病治疗药物Ctexli上市
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作者 本刊(译) 《首都食品与医药》 2025年第9期6-6,共1页
近日,美国食品药品管理局(FDA)批准口服药物Ctexli用于治疗成人脑腱黄瘤病(CTX)。这是FDA首次针对这一罕见脂质贮积病批准的药物,填补了该领域的治疗空白。该药物由Mirum Pharmaceuticals公司研发,获FDA优先审评、快速通道及孤儿药资格... 近日,美国食品药品管理局(FDA)批准口服药物Ctexli用于治疗成人脑腱黄瘤病(CTX)。这是FDA首次针对这一罕见脂质贮积病批准的药物,填补了该领域的治疗空白。该药物由Mirum Pharmaceuticals公司研发,获FDA优先审评、快速通道及孤儿药资格认定。 展开更多
关键词 ctexli CTX FDA 脑腱黄瘤病 Mirum Pharmaceuticals
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