目的探讨欧洲五国(Europe Union Five Countries,EU5)对嵌合抗原受体T细胞(chimeric antigen receptor T cell,CAR-T细胞)治疗产品的卫生技术评估(health technology assessment,HTA)、报销政策的差异及对我国的启示。方法检索EU5国家(...目的探讨欧洲五国(Europe Union Five Countries,EU5)对嵌合抗原受体T细胞(chimeric antigen receptor T cell,CAR-T细胞)治疗产品的卫生技术评估(health technology assessment,HTA)、报销政策的差异及对我国的启示。方法检索EU5国家(英国、法国、德国、意大利、西班牙)HTA机构、报销决策机构及支付方等的官方文件,结合欧洲药品管理局和英国药品和健康产品管理局的数据,分析欧洲主要市场获批的CAR-T细胞治疗产品的HTA评估报告、医保报销决策及定价机制等的差异。结果截至2025年4月,5个国家共有6款CAR-T细胞治疗产品上市,各国在HTA周期和评估结论、报销决策等方面存在差异。英国的初始HTA评估周期最短,平均为9.2个月,通过覆盖与证据开发(coverage with evidence development,CED)机制,利用肿瘤药物基金(Cancer Drug Fund,CDF)为不符合常规准入标准的产品提供临时报销;其二次评估过程基于真实世界证据,周期较长。法国采用患者早期访问政策,HTA周期较短,平均为10.7个月,其HTA结果直接决定CAR-T细胞治疗产品的报销比例及定价策略,并通过CED机制报销;二次评估频率较高,从初次评估到二次评估的时间间隔较短。意大利、西班牙和德国支付体系呈现分散化的特征,且HTA评估与报销决策流程不连续。3个国家均采用按疗效付费(pay for performance,P4P)模式,但在报销触发节点的制定、疗效评价指标的选择、支付机制的设计等方面存在差异,德国实施基于患者生存结局的无效返款模式,而意大利和西班牙采用分期见效付款模式。结论CED与P4P均可有效应对CAR-T细胞治疗产品的高价值与高不确定性。CED通过临时报销同步开展上市后研究,P4P在常规准入中依据疗效节点进行风险分担,二者均以真实世界证据为核心。建议将CED与P4P整合纳入医保准入框架,以动态证据降低决策的不确定性。展开更多
据Zuo Y 2026年2月9日[Cancer Cell,2026,44(2):366-382.e10.]报道,罗斯威尔公园综合癌症中心的一项实验室研究阐述了一种新方法,能够提升嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法在实体瘤中的疗效,从而实现肿瘤的根除。研究人员利用小细胞肺癌的临...据Zuo Y 2026年2月9日[Cancer Cell,2026,44(2):366-382.e10.]报道,罗斯威尔公园综合癌症中心的一项实验室研究阐述了一种新方法,能够提升嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法在实体瘤中的疗效,从而实现肿瘤的根除。研究人员利用小细胞肺癌的临床前模型,评估了一种旨在靶向白细胞介素36γ(IL-36γ)的CAR T细胞的有效性。展开更多
A recently published study(Xin et al.,Prog Biochem Biophys,2026,53(2):431-441.DOI:10.3724/j.pibb.2025.0508)addresses the therapeutic challenges of pancreatic ductal adenocarcinoma(PDAC)by innovatively developing an or...A recently published study(Xin et al.,Prog Biochem Biophys,2026,53(2):431-441.DOI:10.3724/j.pibb.2025.0508)addresses the therapeutic challenges of pancreatic ductal adenocarcinoma(PDAC)by innovatively developing an orally administered nanogene delivery system.Designed to achieve in situ,efficient delivery of chimeric antigen receptor(CAR)genes to tumor sites,this approach offers a novel strategy for CAR-macrophage(CAR-M)based immunotherapy.Its key highlights are as follows.展开更多
多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是一种不可治愈的血液系统恶性肿瘤,尽管新型蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及CD38单抗等药物的应用显著延长了患者的生存时间,但复发耐药仍难以避免。细胞免疫治疗,特别是嵌合抗原受体(chimeric antigen...多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是一种不可治愈的血液系统恶性肿瘤,尽管新型蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及CD38单抗等药物的应用显著延长了患者的生存时间,但复发耐药仍难以避免。细胞免疫治疗,特别是嵌合抗原受体(chimeric antigen receptor,CAR)T细胞疗法的快速发展,极大程度的改变了复发/难治性(relapsed/refractory,R/R)MM患者的治疗现状。FDA目前已批准了2款靶向B细胞成熟抗原(B cell maturation antigen,BCMA)的CAR-T细胞产品,使其用于既往接受过4线及以上治疗的R/R MM患者。随着临床研究的不断深入,靶向GPRC5D(G protein-coupled receptor C class Group 5 member D,G蛋白偶联受体C类第5组成员D)的CAR-T细胞治疗也显示出其独特的优势。除了应用于难治复发的患者,多项临床试验支持CAR-T在MM中治疗线数的前移。本文就CAR-T细胞治疗在MM中开展的关键性临床研究展开综述,旨在为临床应用提供参考。展开更多
腺病毒(Adenovirus,Ad)是一类无包膜的双链DNA病毒,能广泛感染脊椎动物,导致从轻症到严重的感染。腺病毒通过其纤突蛋白与宿主细胞表面受体结合,柯萨奇-腺病毒受体(Coxsackievirus and adenovirus receptor,CAR)是主要的介导者。CAR是...腺病毒(Adenovirus,Ad)是一类无包膜的双链DNA病毒,能广泛感染脊椎动物,导致从轻症到严重的感染。腺病毒通过其纤突蛋白与宿主细胞表面受体结合,柯萨奇-腺病毒受体(Coxsackievirus and adenovirus receptor,CAR)是主要的介导者。CAR是一种高度保守的跨膜蛋白,在多种脊椎动物中发挥关键作用。文章聚焦于CAR的生物学功能和结构特征,探讨其在腺病毒感染机制中的核心作用;重点分析了CAR与人腺病毒、禽腺病毒及其他物种腺病毒的相互作用及功能差异,揭示腺病毒与宿主受体结合的多样性和复杂性。此外,文章讨论了CAR在基因治疗中的应用前景,特别是利用CAR介导的腺病毒载体递送抗癌基因和免疫调节基因的研究进展。同时,调控CAR表达水平及阻断其与病毒结合的策略被认为是优化腺病毒治疗的重要方向。文章通过总结现有研究成果,深化了对腺病毒感染机制的认识,并为基因治疗及相关疾病的治疗策略提供了重要的理论依据和实践参考。展开更多
文摘目的探讨欧洲五国(Europe Union Five Countries,EU5)对嵌合抗原受体T细胞(chimeric antigen receptor T cell,CAR-T细胞)治疗产品的卫生技术评估(health technology assessment,HTA)、报销政策的差异及对我国的启示。方法检索EU5国家(英国、法国、德国、意大利、西班牙)HTA机构、报销决策机构及支付方等的官方文件,结合欧洲药品管理局和英国药品和健康产品管理局的数据,分析欧洲主要市场获批的CAR-T细胞治疗产品的HTA评估报告、医保报销决策及定价机制等的差异。结果截至2025年4月,5个国家共有6款CAR-T细胞治疗产品上市,各国在HTA周期和评估结论、报销决策等方面存在差异。英国的初始HTA评估周期最短,平均为9.2个月,通过覆盖与证据开发(coverage with evidence development,CED)机制,利用肿瘤药物基金(Cancer Drug Fund,CDF)为不符合常规准入标准的产品提供临时报销;其二次评估过程基于真实世界证据,周期较长。法国采用患者早期访问政策,HTA周期较短,平均为10.7个月,其HTA结果直接决定CAR-T细胞治疗产品的报销比例及定价策略,并通过CED机制报销;二次评估频率较高,从初次评估到二次评估的时间间隔较短。意大利、西班牙和德国支付体系呈现分散化的特征,且HTA评估与报销决策流程不连续。3个国家均采用按疗效付费(pay for performance,P4P)模式,但在报销触发节点的制定、疗效评价指标的选择、支付机制的设计等方面存在差异,德国实施基于患者生存结局的无效返款模式,而意大利和西班牙采用分期见效付款模式。结论CED与P4P均可有效应对CAR-T细胞治疗产品的高价值与高不确定性。CED通过临时报销同步开展上市后研究,P4P在常规准入中依据疗效节点进行风险分担,二者均以真实世界证据为核心。建议将CED与P4P整合纳入医保准入框架,以动态证据降低决策的不确定性。
文摘据Zuo Y 2026年2月9日[Cancer Cell,2026,44(2):366-382.e10.]报道,罗斯威尔公园综合癌症中心的一项实验室研究阐述了一种新方法,能够提升嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法在实体瘤中的疗效,从而实现肿瘤的根除。研究人员利用小细胞肺癌的临床前模型,评估了一种旨在靶向白细胞介素36γ(IL-36γ)的CAR T细胞的有效性。
文摘A recently published study(Xin et al.,Prog Biochem Biophys,2026,53(2):431-441.DOI:10.3724/j.pibb.2025.0508)addresses the therapeutic challenges of pancreatic ductal adenocarcinoma(PDAC)by innovatively developing an orally administered nanogene delivery system.Designed to achieve in situ,efficient delivery of chimeric antigen receptor(CAR)genes to tumor sites,this approach offers a novel strategy for CAR-macrophage(CAR-M)based immunotherapy.Its key highlights are as follows.
文摘多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是一种不可治愈的血液系统恶性肿瘤,尽管新型蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及CD38单抗等药物的应用显著延长了患者的生存时间,但复发耐药仍难以避免。细胞免疫治疗,特别是嵌合抗原受体(chimeric antigen receptor,CAR)T细胞疗法的快速发展,极大程度的改变了复发/难治性(relapsed/refractory,R/R)MM患者的治疗现状。FDA目前已批准了2款靶向B细胞成熟抗原(B cell maturation antigen,BCMA)的CAR-T细胞产品,使其用于既往接受过4线及以上治疗的R/R MM患者。随着临床研究的不断深入,靶向GPRC5D(G protein-coupled receptor C class Group 5 member D,G蛋白偶联受体C类第5组成员D)的CAR-T细胞治疗也显示出其独特的优势。除了应用于难治复发的患者,多项临床试验支持CAR-T在MM中治疗线数的前移。本文就CAR-T细胞治疗在MM中开展的关键性临床研究展开综述,旨在为临床应用提供参考。
文摘腺病毒(Adenovirus,Ad)是一类无包膜的双链DNA病毒,能广泛感染脊椎动物,导致从轻症到严重的感染。腺病毒通过其纤突蛋白与宿主细胞表面受体结合,柯萨奇-腺病毒受体(Coxsackievirus and adenovirus receptor,CAR)是主要的介导者。CAR是一种高度保守的跨膜蛋白,在多种脊椎动物中发挥关键作用。文章聚焦于CAR的生物学功能和结构特征,探讨其在腺病毒感染机制中的核心作用;重点分析了CAR与人腺病毒、禽腺病毒及其他物种腺病毒的相互作用及功能差异,揭示腺病毒与宿主受体结合的多样性和复杂性。此外,文章讨论了CAR在基因治疗中的应用前景,特别是利用CAR介导的腺病毒载体递送抗癌基因和免疫调节基因的研究进展。同时,调控CAR表达水平及阻断其与病毒结合的策略被认为是优化腺病毒治疗的重要方向。文章通过总结现有研究成果,深化了对腺病毒感染机制的认识,并为基因治疗及相关疾病的治疗策略提供了重要的理论依据和实践参考。
