多糖结合疫苗质量高度依赖于早期科学设计与全生命周期控制。本文基于质量源于设计(Quality by Design,QbD)理念,从菌种驱动的上下游工艺开发、多糖结构导向的结合工艺设计、载体蛋白适配性优化及临床需求驱动的工艺迭代策略等维度构建...多糖结合疫苗质量高度依赖于早期科学设计与全生命周期控制。本文基于质量源于设计(Quality by Design,QbD)理念,从菌种驱动的上下游工艺开发、多糖结构导向的结合工艺设计、载体蛋白适配性优化及临床需求驱动的工艺迭代策略等维度构建系统开发框架。通过关键质量属性(critical quality attributes,CQAs)与关键工艺参数(critical process parameters,CPPs)的动态匹配实现工艺稳健性。针对多糖结合疫苗的分子异质性、多价次迭加及批间差异等复杂挑战,提出基于产品特性的质控策略,涵盖特异性官能团质控、多糖完整性确认、载体蛋白纯度控制、多价疫苗交叉干扰规避以及检测方法选择和交叉验证等核心问题,并整合过程分析技术(process analytical technology,PAT)与持续工艺验证(continuous process verification,CPV)构建全过程及从早期开发到商业化的全生命周期控制网络,推动多糖结合疫苗的国际标准接轨。本文从监管科学视角出发,系统阐述QbD理念在保障疫苗质量与临床有效性中的核心价值,为多糖结合疫苗的理性开发、质量提升及全生命周期管理提供科学指导。展开更多
目的:系统评价真实世界研究中口服长效制剂相较短效制剂治疗2型糖尿病(diabetes mellitus type 2,T2DM)的临床获益。方法:全面检索知网、维普、万方、Embase、Medline等中英文文献常用数据库,筛选从建库至2024年5月7日发表的口服长效制...目的:系统评价真实世界研究中口服长效制剂相较短效制剂治疗2型糖尿病(diabetes mellitus type 2,T2DM)的临床获益。方法:全面检索知网、维普、万方、Embase、Medline等中英文文献常用数据库,筛选从建库至2024年5月7日发表的口服长效制剂用于治疗T2DM的真实世界研究。两名研究者独立进行文献筛选、资料提取和风险评估,对纳入文献中口服长效制剂的有效性、安全性、治疗满意度、治疗依从性以及其他临床获益进行梳理和分析。结果:系统检索后,共检索到5 314篇文献,进一步筛选纳入3篇文献,其中2篇研究关注有效性、治疗满意度以及治疗依从性,2篇研究关注安全性。纳入研究结果显示,有效性和安全性方面,口服长效制剂与短效制剂无显著差异;治疗满意度和治疗依从性方面,使用口服长效制剂相较于短效制剂存在显著改善。结论:现有真实世界研究显示,相较于T2DM口服短效制剂,口服长效制剂在保障用药有效性和安全性的前提下,能够显著提高患者治疗满意度,并改善患者用药依从性。展开更多
文摘多糖结合疫苗质量高度依赖于早期科学设计与全生命周期控制。本文基于质量源于设计(Quality by Design,QbD)理念,从菌种驱动的上下游工艺开发、多糖结构导向的结合工艺设计、载体蛋白适配性优化及临床需求驱动的工艺迭代策略等维度构建系统开发框架。通过关键质量属性(critical quality attributes,CQAs)与关键工艺参数(critical process parameters,CPPs)的动态匹配实现工艺稳健性。针对多糖结合疫苗的分子异质性、多价次迭加及批间差异等复杂挑战,提出基于产品特性的质控策略,涵盖特异性官能团质控、多糖完整性确认、载体蛋白纯度控制、多价疫苗交叉干扰规避以及检测方法选择和交叉验证等核心问题,并整合过程分析技术(process analytical technology,PAT)与持续工艺验证(continuous process verification,CPV)构建全过程及从早期开发到商业化的全生命周期控制网络,推动多糖结合疫苗的国际标准接轨。本文从监管科学视角出发,系统阐述QbD理念在保障疫苗质量与临床有效性中的核心价值,为多糖结合疫苗的理性开发、质量提升及全生命周期管理提供科学指导。
文摘目的:系统评价真实世界研究中口服长效制剂相较短效制剂治疗2型糖尿病(diabetes mellitus type 2,T2DM)的临床获益。方法:全面检索知网、维普、万方、Embase、Medline等中英文文献常用数据库,筛选从建库至2024年5月7日发表的口服长效制剂用于治疗T2DM的真实世界研究。两名研究者独立进行文献筛选、资料提取和风险评估,对纳入文献中口服长效制剂的有效性、安全性、治疗满意度、治疗依从性以及其他临床获益进行梳理和分析。结果:系统检索后,共检索到5 314篇文献,进一步筛选纳入3篇文献,其中2篇研究关注有效性、治疗满意度以及治疗依从性,2篇研究关注安全性。纳入研究结果显示,有效性和安全性方面,口服长效制剂与短效制剂无显著差异;治疗满意度和治疗依从性方面,使用口服长效制剂相较于短效制剂存在显著改善。结论:现有真实世界研究显示,相较于T2DM口服短效制剂,口服长效制剂在保障用药有效性和安全性的前提下,能够显著提高患者治疗满意度,并改善患者用药依从性。
