目的系统梳理离散选择实验(DCE)在罕见病用药价值评估及偏好测量中的应用现状,为该方法在我国的规范应用提供参考。方法系统检索中国知网、万方数据、维普网、中国生物医学文献服务系统、PubMed、Web of Science、Medline、Embase等中...目的系统梳理离散选择实验(DCE)在罕见病用药价值评估及偏好测量中的应用现状,为该方法在我国的规范应用提供参考。方法系统检索中国知网、万方数据、维普网、中国生物医学文献服务系统、PubMed、Web of Science、Medline、Embase等中英文数据库,纳入采用DCE法对罕见病用药进行价值或偏好评估的原始研究。采用ISPOR联合分析清单和DIRECT清单分别评价纳入研究的方法学质量和报告完整性,并对调查对象、属性设置及属性相对重要性等进行归纳分析。结果共纳入8篇符合标准的文献,所有文献的报告质量和方法学质量均较高。调查对象包括公众、患者/照护者、决策者及利益相关者。DCE属性数量为4~13个,中位数为7.5个,经主题综合法归纳为“疾病相关”“治疗相关”和“经济费用相关”3个维度、14个二级准则。其中,治疗效果(13次)、疾病严重性(9次)、安全性(7次)、未满足需求(6次)和治疗费用(5次)为最常纳入的二级准则。相对重要性排序显示,治疗效果在多数研究中居首位,其次为医保筹资。结论当前DCE在罕见病用药价值评估中已初步形成较为一致的核心属性框架和选择偏好,未来应进一步推动DCE运用,为罕见病用药多准则决策分析的属性与准则选择提供依据。展开更多
目的:评估β-内酰胺类与氟喹诺酮类抗菌药物治疗成人社区获得性肺炎(community-acquired pneumonia,CAP)的有效性与经济性,为临床合理用药提供依据。方法:回顾性分析2023年7月至2024年6月安徽医科大学第一附属医院北区呼吸与危重症医学...目的:评估β-内酰胺类与氟喹诺酮类抗菌药物治疗成人社区获得性肺炎(community-acquired pneumonia,CAP)的有效性与经济性,为临床合理用药提供依据。方法:回顾性分析2023年7月至2024年6月安徽医科大学第一附属医院北区呼吸与危重症医学科757例CAP患者病历。按治疗方案分为β-内酰胺类组(A组,382例)和氟喹诺酮类组(B组,375例)。采用倾向性评分匹配控制混杂因素,匹配后每组各171例。有效性分析采用Cox比例风险回归模型及亚组分析;经济性评价通过TreeAge Pro 2022构建决策树模型进行成本—效果分析,并进行敏感性分析验证稳健性。结果:A组有效率为84.80%(145/171),B组为86.55%(148/171)。Cox回归显示B组临床有效率高于A组(HR=1.42,95%CI:1.10~1.84,P=0.01)。亚组分析提示年龄与治疗措施存在交互作用(P<0.01)。在≥65岁人群中两组疗效差异无统计学意义(HR=0.91,P=0.76),而在<65岁人群中B组更具统计学意义上的优势(HR=1.81,P<0.01)。经济性分析显示,B组期望成本为300.89元,低于A组的1221.62元;增量成本效果比为–3392.89元/QALD,低于意愿支付阈值。敏感性分析结果一致。结论:氟喹诺酮类抗菌药物治疗CAP在整体人群(尤其<65岁患者)中临床有效率更高且更具经济性,可作为特定人群的理想选择。展开更多
目的:评价盐酸可洛派韦胶囊联合索磷布韦片(coblopasvir+sofosbuvir,CLP+SOF)与索磷布韦维帕他韦片(sofosbuvir/velpatasvir,SOF/VEL)治疗慢性丙型肝炎患者的成本-效用,为相关医疗卫生决策提供科学依据,优化医疗资源配置。方法:从中国...目的:评价盐酸可洛派韦胶囊联合索磷布韦片(coblopasvir+sofosbuvir,CLP+SOF)与索磷布韦维帕他韦片(sofosbuvir/velpatasvir,SOF/VEL)治疗慢性丙型肝炎患者的成本-效用,为相关医疗卫生决策提供科学依据,优化医疗资源配置。方法:从中国卫生体系角度出发,构建Markov模型,以SOF/VEL为对照,分析CLP+SOF治疗慢性丙型肝炎患者的质量调整生命年(quality-adjusted life years,QALYs)和增量成本-效用比(incremental cost-effectiveness ratios,ICERs)。按照丙型肝炎病毒(hepatitis C virus,HCV)基因型、肝硬化状态、治疗史等因素划分不同亚组人群进行经济性分析,持续病毒学应答率分别基于随机对照试验、真实世界研究的Meta分析得到。并采用敏感性分析验证结果的稳健性。结果:基于随机对照试验研究的结果显示,相较于SOF/VEL,CLP+SOF在全人群、HCV基因3型中为优势方案,而在HCV基因1型、2型和6型中为劣势方案。基于真实世界研究的结果显示,相较于SOF/VEL,CLP+SOF在全人群、各个基因型亚组、有/无肝硬化、初治/经治亚组中均为优势方案,具有更好的经济性。结论:与SOF/VEL相比,CLP+SOF治疗慢性丙型肝炎全人群患者具有更好的经济性。对于特定亚组患者,CLP+SOF在部分情境下表现出较高的成本效益,但还有部分亚组的经济性结论仍存在不确定性,未来还需要更多高质量的证据加以验证。展开更多
文摘目的系统梳理离散选择实验(DCE)在罕见病用药价值评估及偏好测量中的应用现状,为该方法在我国的规范应用提供参考。方法系统检索中国知网、万方数据、维普网、中国生物医学文献服务系统、PubMed、Web of Science、Medline、Embase等中英文数据库,纳入采用DCE法对罕见病用药进行价值或偏好评估的原始研究。采用ISPOR联合分析清单和DIRECT清单分别评价纳入研究的方法学质量和报告完整性,并对调查对象、属性设置及属性相对重要性等进行归纳分析。结果共纳入8篇符合标准的文献,所有文献的报告质量和方法学质量均较高。调查对象包括公众、患者/照护者、决策者及利益相关者。DCE属性数量为4~13个,中位数为7.5个,经主题综合法归纳为“疾病相关”“治疗相关”和“经济费用相关”3个维度、14个二级准则。其中,治疗效果(13次)、疾病严重性(9次)、安全性(7次)、未满足需求(6次)和治疗费用(5次)为最常纳入的二级准则。相对重要性排序显示,治疗效果在多数研究中居首位,其次为医保筹资。结论当前DCE在罕见病用药价值评估中已初步形成较为一致的核心属性框架和选择偏好,未来应进一步推动DCE运用,为罕见病用药多准则决策分析的属性与准则选择提供依据。
文摘目的:评估β-内酰胺类与氟喹诺酮类抗菌药物治疗成人社区获得性肺炎(community-acquired pneumonia,CAP)的有效性与经济性,为临床合理用药提供依据。方法:回顾性分析2023年7月至2024年6月安徽医科大学第一附属医院北区呼吸与危重症医学科757例CAP患者病历。按治疗方案分为β-内酰胺类组(A组,382例)和氟喹诺酮类组(B组,375例)。采用倾向性评分匹配控制混杂因素,匹配后每组各171例。有效性分析采用Cox比例风险回归模型及亚组分析;经济性评价通过TreeAge Pro 2022构建决策树模型进行成本—效果分析,并进行敏感性分析验证稳健性。结果:A组有效率为84.80%(145/171),B组为86.55%(148/171)。Cox回归显示B组临床有效率高于A组(HR=1.42,95%CI:1.10~1.84,P=0.01)。亚组分析提示年龄与治疗措施存在交互作用(P<0.01)。在≥65岁人群中两组疗效差异无统计学意义(HR=0.91,P=0.76),而在<65岁人群中B组更具统计学意义上的优势(HR=1.81,P<0.01)。经济性分析显示,B组期望成本为300.89元,低于A组的1221.62元;增量成本效果比为–3392.89元/QALD,低于意愿支付阈值。敏感性分析结果一致。结论:氟喹诺酮类抗菌药物治疗CAP在整体人群(尤其<65岁患者)中临床有效率更高且更具经济性,可作为特定人群的理想选择。
文摘目的:评价盐酸可洛派韦胶囊联合索磷布韦片(coblopasvir+sofosbuvir,CLP+SOF)与索磷布韦维帕他韦片(sofosbuvir/velpatasvir,SOF/VEL)治疗慢性丙型肝炎患者的成本-效用,为相关医疗卫生决策提供科学依据,优化医疗资源配置。方法:从中国卫生体系角度出发,构建Markov模型,以SOF/VEL为对照,分析CLP+SOF治疗慢性丙型肝炎患者的质量调整生命年(quality-adjusted life years,QALYs)和增量成本-效用比(incremental cost-effectiveness ratios,ICERs)。按照丙型肝炎病毒(hepatitis C virus,HCV)基因型、肝硬化状态、治疗史等因素划分不同亚组人群进行经济性分析,持续病毒学应答率分别基于随机对照试验、真实世界研究的Meta分析得到。并采用敏感性分析验证结果的稳健性。结果:基于随机对照试验研究的结果显示,相较于SOF/VEL,CLP+SOF在全人群、HCV基因3型中为优势方案,而在HCV基因1型、2型和6型中为劣势方案。基于真实世界研究的结果显示,相较于SOF/VEL,CLP+SOF在全人群、各个基因型亚组、有/无肝硬化、初治/经治亚组中均为优势方案,具有更好的经济性。结论:与SOF/VEL相比,CLP+SOF治疗慢性丙型肝炎全人群患者具有更好的经济性。对于特定亚组患者,CLP+SOF在部分情境下表现出较高的成本效益,但还有部分亚组的经济性结论仍存在不确定性,未来还需要更多高质量的证据加以验证。
