细胞基因治疗(cell and gene therapy,CGT)作为现代生物医学领域的革命性技术,通过对细胞或基因的修饰、编辑与递送,为癌症、遗传疾病、罕见病等传统医学难以攻克的病症提供了治愈可能。随着嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法、腺相关病毒(A...细胞基因治疗(cell and gene therapy,CGT)作为现代生物医学领域的革命性技术,通过对细胞或基因的修饰、编辑与递送,为癌症、遗传疾病、罕见病等传统医学难以攻克的病症提供了治愈可能。随着嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法、腺相关病毒(AAV)基因疗法等产品陆续获批上市,该领域呈现出技术迭代加速、产业规模迅速扩张的态势。美国食品和药物管理局(FDA)细胞基因治疗药品的监管检查流程科学严谨,系统研究FDA在细胞基因治疗药品批准前检查中的法规要求、检查流程与实践经验,对于构建符合我国产业特征的检查体系,提升监管科学水平,加速创新疗法从实验室到临床应用的转化进程具有重要的现实意义。本研究通过系统梳理美国药品注册相关法律法规文件,深入研究细胞基因治疗药品在批准前的检查流程,涵盖检查的启动机制、检查的依据与目标、检查的范围与重点、检查结果的处理与反馈机制,并从全生命周期监管角度分析了美国细胞基因治疗药品批准前检查的监管机制,旨在学习国际先进监管理念,为我国同类药品监管体系的优化提供借鉴。展开更多
文摘细胞基因治疗(cell and gene therapy,CGT)作为现代生物医学领域的革命性技术,通过对细胞或基因的修饰、编辑与递送,为癌症、遗传疾病、罕见病等传统医学难以攻克的病症提供了治愈可能。随着嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法、腺相关病毒(AAV)基因疗法等产品陆续获批上市,该领域呈现出技术迭代加速、产业规模迅速扩张的态势。美国食品和药物管理局(FDA)细胞基因治疗药品的监管检查流程科学严谨,系统研究FDA在细胞基因治疗药品批准前检查中的法规要求、检查流程与实践经验,对于构建符合我国产业特征的检查体系,提升监管科学水平,加速创新疗法从实验室到临床应用的转化进程具有重要的现实意义。本研究通过系统梳理美国药品注册相关法律法规文件,深入研究细胞基因治疗药品在批准前的检查流程,涵盖检查的启动机制、检查的依据与目标、检查的范围与重点、检查结果的处理与反馈机制,并从全生命周期监管角度分析了美国细胞基因治疗药品批准前检查的监管机制,旨在学习国际先进监管理念,为我国同类药品监管体系的优化提供借鉴。
