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溶酶体α-甘露糖苷贮积症基因治疗的初步研究 被引量：1
1
作者 孙怀昌 haski.,m 《中华医学遗传学杂志》 EI CAS CSCD 北大核心 1999年第4期205-207,共3页
目的探讨溶酶体α－甘露糖苷贮积症基因治疗的可行性。方法以逆转录病毒为载体，将编码人溶酶体α－甘露糖苷酶ｃＤＮＡ导入病猫皮肤成纤维细胞。结果人源ｃＤＮＡ在病猫细胞内表达高活性α－甘露糖苷酶，重组酶的ｐＨ活性范围与正常酶... 目的探讨溶酶体α－甘露糖苷贮积症基因治疗的可行性。方法以逆转录病毒为载体，将编码人溶酶体α－甘露糖苷酶ｃＤＮＡ导入病猫皮肤成纤维细胞。结果人源ｃＤＮＡ在病猫细胞内表达高活性α－甘露糖苷酶，重组酶的ｐＨ活性范围与正常酶相同，定位于细胞的溶酶体，分泌到细胞外后能通过甘露糖－６－磷酸受体介导的胞饮作用被其他细胞吸收。在体内，由重组病毒感染细胞组成的类器官表达有活性酶可达６周。结论此表达系统是研究溶酶体α－甘露糖苷贮积症基因治疗的有用模型。 展开更多
关键词 溶酶体贮积症 基因治疗
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