文摘目的观察持续性/慢性原发性免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia,ITP)患儿应用艾曲泊帕二线治疗的效果和安全性,探讨其对患儿及患儿父母生活质量的改善情况。方法持续性/慢性ITP患儿24例,均应用艾曲泊帕二线治疗,疗程>12周。艾曲泊帕起始剂量根据患儿年龄、体质量制订,治疗期间定期检测血常规,根据血小板计数调整艾曲泊帕剂量,维持血小板计数≥30×10^(9)/L。若治疗期间血小板计数下降至<10×10^(9)/L和/或发生活动性出血,给予地塞米松和/或丙种球蛋白对症处理。治疗1、4、12周评估疗效;比较治疗前及治疗1、4、12周血小板计数;比较治疗前及治疗4、12周出血评分;治疗前及治疗12周应用KIT量表评估患儿及父母的健康相关生活质量(health-related quality of life,HRQoL);记录治疗期间不良反应发生情况。随访至2022年10月,记录患儿药物应用情况,评价治疗效果。结果24例患儿治疗1周时有效率为50.0%,治疗4周时有效率为75.0%,治疗12周时有效率为79.2%;2例分别于治疗8、10周发生肝功能异常,均经保肝处理后恢复,无因不良反应停药者。治疗1、4、12周血小板计数[41.5(29.0,60.5)×10^(9)/L、69.0(38.0,105.5)×10^(9)/L、86.0(63.5,176.5)×10^(9)/L]均高于治疗前[18.5(7.5,25.0)×10^(9)/L](P<0.05);治疗12周血小板计数高于治疗1周(Z=-2.683,P=0.044),治疗4周血小板计数与治疗1、12周比较差异均无统计学意义(Z=-2.460,P=0.083;Z=-0.224,P>0.999)。治疗4、12周时出血症状评分[0(0,2)、0(0,2)分]均低于治疗前[2(1,3)分](Z=157.5,P=0.005;Z=159.5,P=0.006)。治疗12周患儿HRQoL总分[(85.1±10.1)分]与治疗前[(78.9±12.5)分]比较差异均无统计学意义(t=-1.867,P=0.068),父母HRQoL总分[(53.6±14.6)分]高于治疗前[(34.8±15.2)分](t=-4.354,P<0.001)。中位随访时间59.5(38.7,72.0)个月,16例未停药者中9例完全反应,7例有效,持续减量中;8例停药者中停药13、50周各1例持续完全反应,2例停药6个月维持血小板计数>30×10^(9)/L,4例停药后血小板计数下降至<30×10^(9)/L再次给予艾曲泊帕治疗。结论艾曲泊帕二线治疗持续性/慢性ITP安全、有效,可改善患儿父母生活质量。
